Trẻ sơ sinh bị Ung thư: Điều trị Mới Thử nghiệm

Một liệu pháp thí nghiệm đã cứu mạng sống của hai đứa trẻ khó chữa bệnh bạch cầu.

Hai đứa trẻ, 11 và 16 tháng tuổi, mỗi người đều trải qua sự thuyên giảm hoàn toàn ung thư trong vòng 28 ngày kể từ ngày được điều trị.

Quảng cáo Quảng cáo

Chẩn đoán bằng bạch cầu lymphô bạch cầu cấp tính B (ALL), cả trẻ sơ sinh đã hết các lựa chọn điều trị khác.

TẤT CẢ là một loại ung thư hiếu chiến bắt đầu từ các tế bào bạch cầu chưa trưởng thành gọi là lymphocytes. Không điều trị, TẤT CẢ có thể gây tử vong trong vòng vài tháng.

Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, trẻ em B cell cell ALL tuổi từ 1 đến 9 tuổi có tỷ lệ chữa khỏi tốt hơn. Trẻ sơ sinh dưới 1 tuổi có khuynh hướng nghèo hơn.

Quảng cáo

Hai đứa trẻ được điều trị thử nghiệm đều không bị ung thư trong hơn một năm.

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Science Translational Medicine.

Quảng cáo Quảng cáo

Đọc thêm: Trẻ em bị tử vong vì ung thư Mặc dù có nhiều trẻ bị bệnh hơn

Cách thức điều trị tế bào T

Khi các phương pháp khác như hóa trị liệu không hiệu quả, bao gồm việc sử dụng tế bào T của bệnh nhân.

Tuy nhiên, hầu hết trẻ sơ sinh trong năm đầu tiên không phát triển đủ tế bào T khỏe mạnh.

Bác sĩ Waseem Qasim, giáo sư về tế bào và liệu pháp gien tại Viện Sức khoẻ Trẻ em Great Ormond Street, Đại học University ở London, và các đồng nghiệp, muốn tìm ra giải pháp cho vấn đề này.

AdvertisementAdvertisement

Không thể lấy đủ tế bào T từ trẻ sơ sinh, họ quyết định sử dụng máu của người cho.

Thông qua chỉnh sửa gen, họ đã tạo ra các tế bào T hoạt động có thể trốn tránh các cuộc tấn công của hệ thống miễn dịch ở những người nhận chưa từng có.

Các tế bào T sau đó được truyền vào máu của trẻ sơ sinh.

Quảng cáo

Hai tháng sau khi làm thủ thuật, một trẻ sơ sinh phát triển bệnh nhẹ ghép ở người trên da. Nó được làm sạch sau khi cấy ghép tủy xương và điều trị bằng steroid. Trẻ sơ sinh khác không có biến chứng.

Đây là lần đầu tiên bác sĩ điều trị ung thư với các tế bào T bị thay đổi từ người hiến tặng.

Quảng cáo Quảng cáo

Các bác sĩ cho thấy có thể tạo ra các liệu pháp phổ cập, hay "off-the-shelf", từ các tế bào T của các nhà tài trợ thay đổi.

Thử nghiệm có thể dẫn đến những tiến bộ to lớn trong điều trị TẤT CẢ.

Đọc thêm: Mặc dù thất bại, điều trị CAR-T di chuyển về phía trước

Quảng cáo

Lời hứa của tế bào T off-the-shelf

Không cần khớp bệnh nhân với người hiến, bệnh nhân có thể được điều trị nhiều hơn nhanh chóng và hiệu quả hơn."Các tế bào T được thiết kế là câu chuyện quan trọng nhất trong điều trị bệnh bạch cầu và u lympho khó", bác sĩ chuyên khoa ung thư học Jack Jacoub, trong một cuộc phỏng vấn với Healthline, cho biết.

AdvertisementAdvertisement

"Đã có rất nhiều tiến bộ trong cách chữa trị này. Đó là một lĩnh vực có lời hứa tuyệt vời và chắc chắn cần phải được xem xét ", Jacoub, giám đốc khoa ung thư ngực ở Viện Ung Thư MemorialCare tại Trung tâm Y tế Memorial Memorial ở Orange.

"Loại ung thư bạch cầu lymphoblastic này là một căn bệnh rất xấu," ông nói thêm. "Thường ít bị mất. Đây là trường hợp của hai đứa trẻ. Họ được cung cấp liệu pháp trên cơ sở từ bi. Tất cả các liệu pháp khác thất bại, vì vậy không có gì để mất. Họ sẽ phải chịu đựng căn bệnh này. "

" Các tác giả của bài báo cho rằng có những hạn chế trong việc đưa lympho bào vào các bệnh nhân trẻ tuổi. Họ có hệ thống miễn dịch trưởng thành ít hơn. Họ không có đủ tế bào T, và đó là một vấn đề, "Jacoub nói.

"Các tác giả ngụ ý rằng chúng ta không cần phải đi đến bệnh nhân hoặc có một người hiến tặng. Chúng tôi không cần cả hai tuyến đường, "anh giải thích.

Đọc thêm: Tiến trình báo cáo về các phương pháp điều trị mới cho những người có lymphoma »

Các bước tiếp theo cho các nhà nghiên cứu

" Ở hai đứa trẻ này, họ đã cho thấy họ có thể làm được điều đó ", Jacoub nói. "Chỉ có hai [bệnh nhân] và họ đã thử nó vì không có gì khác. Nhưng nó thậm chí không phải là một giai đoạn thử nghiệm cấu trúc. "Jacoub lưu ý rằng bài báo đã được xuất bản trong một tạp chí nhỏ mà có thể không được nhận rộng rãi trong lĩnh vực huyết học. Tuy nhiên, ông khá chắc chắn rằng bài báo này là trên radar của các nhà khoa học tham gia vào lĩnh vực này.

Cũng đáng lưu ý là kích thước mẫu nhỏ.

"Chúng tôi không biết những bệnh nhân tiếp theo sẽ làm gì. Đây chỉ là một sự quan sát, nhưng một điều thú vị phải được mở rộng, "ông nói. Jacoub đề xuất sự cần thiết phải hợp tác với các cơ sở lớn hơn với cơ sở hạ tầng nghiên cứu, nhiều loại bệnh nhân hơn và chuyên môn để quản lý bệnh này.

"Cho dù nó sẽ đi đến giai đoạn thử nghiệm là một bước nhảy vọt lớn. Nó sẽ phải liên quan đến nhiều hơn một tổ chức. Ngay bây giờ, nó chỉ là một quan sát của hai bệnh nhân. Chúng tôi sẽ không chạy ra ngoài để cố gắng làm điều này ngay bây giờ, nhưng đây là cách mọi thứ bắt đầu, "ông nói.

Với sự kiểm tra và giám sát khoa học nhiều hơn - nếu chúng ta có thể tái tạo nó - nó có thể là rất lớn. Tiến sĩ Jack Jacoub, Viện Ung thư MemorialCare

Jacoub thấy rất nhiều tiềm năng trong cách điều trị này. Nhưng còn một chặng đường dài để đi.

"Phiên tòa U. K. phải được tái sản xuất ở Hoa Kỳ để xem liệu điều này có khả thi hay không. Với sự kiểm tra và giám sát khoa học nhiều hơn - nếu chúng ta có thể tái tạo nó - nó có thể là rất lớn. Các rào cản sẽ được khắc phục, "ông nói. "Họ đang sử dụng công nghệ hiện có một vài bước. Công nghệ là ở đó. Nếu nó thực sự là một hiệu ứng thực sự và có thể được sao chép ở các môi trường khác nhau và các quốc gia, nó có thể dẫn đến các lựa chọn điều trị rộng rãi có sẵn.Nếu quan sát này có thể được sao chép chính xác, có lẽ chúng ta sẽ biết trong một hay hai năm tới. Đó là tốc độ di chuyển của trường. "

Jacoub nói đây là tin tức thú vị cho bệnh nhân và gia đình họ.

"Nó không được phổ biến rộng rãi hoặc tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại. Nhưng các gia đình của những bệnh nhân này thường có kinh nghiệm về mặt y học ", ông nói.

Anh ấy là tất cả vì các gia đình mang nó cùng với bác sĩ của họ.

"Không sao đâu bác sĩ của họ đã không nhìn thấy báo cáo được xuất bản này. Bản sao của tạp chí này có thể không đi khắp nơi. Thông thường những điều này xảy ra trong hợp tác. Email cho các nhà khoa học và tổ chức bắt đầu thảo luận. Vì vậy, họ chắc chắn nên mang nó lên. "