Chỉnh sửa gen cRISPR: Di chuyển nhanh quá nhanh?

Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR đã khêu gợi công chúng với tiềm năng chữa bệnh.

Tuy nhiên, nghiên cứu mới cho thấy nó có thể nguy hiểm hơn và ít chính xác hơn so với những gì đã từng tin.

AdvertisementAdvertisement

CRISPR-Cas9 đã được phát hiện năm 2012 bởi nhà sinh vật học phân tử thuộc Đại học California Jennifer Doudna và các đồng nghiệp của cô. Nó cho phép di truyền "chỉnh sửa" bằng cách phân tách các bit nhỏ của ADN khiếm khuyết hoặc có hại và thay thế nó.

Các ứng dụng tiềm năng dường như gần như vô hạn. Năm nay, Tiến sĩ Edze Westra, thuộc Đại học Exeter, nói với Independent rằng ông hy vọng công nghệ này sẽ được sử dụng để chữa các bệnh di truyền, chữa bệnh ung thư, phục hồi thị giác người ta bằng cách cấy gen. "

Một trong những điểm quan trọng của CRISPR-Cas9 chính là độ chính xác - khả năng chỉnh sửa chính xác các đoạn DNA nhỏ mà không ảnh hưởng đến các phần gần đó.

Quảng cáo Quảng cáo

Công nghệ này đã làm việc hiệu quả trong việc chữa trị chứng mù, nhưng khi các nhà nghiên cứu sau đó nhìn vào hệ gen của chuột, họ nói rằng họ tìm thấy những đột biến khác không mong muốn.

Mặc dù vậy, con chuột dường như khỏe mạnh.

"Chúng tôi đã không thấy bất kỳ biến chứng nào có thể quan sát thấy ở chuột, mặc dù có tất cả các đột biến liên quan đến CRISPR" Tsang nói với Healthline. Sheila Jasanoff, giáo sư khoa học và nghiên cứu công nghệ tại Đại học Harvard, nói với Healthline rằng "chính xác" có thể có định nghĩa trơn trong công nghệ sinh học.

"Kỹ thuật di truyền cũng đã được bán cách đây 40 năm như là một kỹ thuật chính xác cao. Bây giờ, CRISPR đang được báo trước thậm chí chính xác hơn ", cô nói.

Quảng cáo Quảng cáo

"Chắc chắn, có một số sự thật trong tuyên bố đó … Nhưng chúng ta cũng biết từ các kỹ thuật di truyền lâu đời rằng những can thiệp rất chính xác vào một bộ phận của bộ gen có thể gây ra các phản ứng phụ bất ngờ - hoặc các tác động ngoài mục tiêu - đó các nhà khoa học không mong đợi, "Jasanoff nói thêm.

Đọc thêm: Chỉnh sửa gen CRISPR và điều trị ung thư »

Rủi ro so với phần thưởng

Tsang đóng khung thông điệp nghiên cứu của ông theo hai cách.

Quảng cáo

Thứ nhất, ông hy vọng công việc của ông sẽ mang lại một nhận thức mới đối với các tác dụng phụ tiềm ẩn do CRISPR gây ra.

Quảng cáo Quảng cáo

Thứ hai, Tsang nói rằng dù loại thuốc men hay phương pháp điều trị nào đang được sử dụng, thì có thể có những phản ứng phụ.

"Nếu chúng ta áp dụng CRISPR, nó cũng giống như bất kỳ loại thuốc can thiệp khác. Luôn luôn nhắm mục tiêu và rủi ro và lợi ích ", ông nói.

Jasanoff nóng nảy hơn trong việc đánh giá nguy cơ của cô so với phần thưởng của CRISPR. "Giả định rằng có rất nhiều lợi ích trong kho lưu trữ trước khi công việc được thực hiện để xác định làm thế nào một công nghệ mới thực sự sẽ có tác động đến bất kỳ bệnh nào - là một ví dụ điển hình về sự cường điệu xung quanh các công nghệ mới và đang nổi lên, " cô ấy nói. Nghiên cứu của Tsang không đưa ra câu trả lời khó cho những câu hỏi lớn hơn về hiệu quả, nguy cơ và lợi ích của việc sử dụng CRISPR trên người.

Hiện nay, hầu hết các nghiên cứu về đột biến ngoài mục tiêu phụ thuộc vào các thuật toán máy tính để định vị và kiểm tra các khu vực bị ảnh hưởng. Tsang và đội của ông nói rằng điều này là không đủ khi sử dụng mẫu vật sống. "Các thuật toán tiên đoán này dường như làm việc tốt khi CRISPR được thực hiện trong các tế bào hoặc các mô trong một đĩa, nhưng toàn bộ trình tự bộ gen không được sử dụng để tìm kiếm tất cả các tác động ngoài mục tiêu trong động vật sống", Alexander Bassuk, giáo sư bác sỹ nhi khoa tại Đại học Iowa, đồng tác giả của nghiên cứu, cho biết trong một thông cáo báo chí.

"Các nhà nghiên cứu không sử dụng trình tự bộ gen toàn bộ để tìm ra những tác động ngoài mục tiêu có thể sẽ không có những đột biến quan trọng" Tsang nói.

Đọc thêm: Chỉnh sửa gen có thể được sử dụng để chống lại căn bệnh muỗi truyền bệnh »

CRISPR tiến lên nhanh

Nghiên cứu này đến vào một thời điểm quan trọng.

Trung Quốc đã bắt đầu thử nghiệm đầu tiên của con người bằng cách sử dụng CRISPR-Cas9.

Hoa Kỳ sẽ bắt đầu thử nghiệm vào năm tới.

Các lĩnh vực nghiên cứu đang di chuyển nhanh chóng - có lẽ quá nhanh. "Chúng tôi hy vọng những phát hiện của chúng tôi sẽ khuyến khích những người khác sử dụng toàn bộ trình tự bộ gen như là một phương pháp để xác định tất cả các hiệu ứng tiêu cực của các kỹ thuật CRISPR của họ và nghiên cứu các phiên bản khác nhau để chỉnh sửa an toàn nhất và chính xác nhất" Tsang nói.

Jasanoff rất nhiều rắc rối.

"Chúng ta nên gạt bỏ ý nghĩ rằng những lợi ích của CRISPR đã được chứng minh, và tất cả những gì chúng ta cần phải lo lắng là rủi ro", bà nói.