Thuốc tự kỷ mới: Các kết quả hứa hẹn

Hiện tại không có thuốc được FDA chấp thuận để điều trị các triệu chứng chủ yếu của rối loạn tự kỷ (ASD).

Nhưng những phát hiện mới được công bố trong Biên niên sử về Khoa thần kinh lâm sàng và Translational có thể giúp mở ra cánh cửa cho các phương pháp điều trị mới lạ trong khi làm sáng tỏ các nguyên nhân tiềm ẩn của ASD.

Quảng cáo Quảng cáo

Trong nghiên cứu lâm sàng giai đoạn I / II tại Trường Y San Diego (UCSD), các nhà nghiên cứu đã đánh giá tác dụng của một loại thuốc được gọi là suramin trong số trẻ em bị ASD.

Mười trẻ trai bị chứng tự kỷ, từ 5 đến 14 tuổi, đã tham gia nghiên cứu điều trị mù đôi, giả dược này.

Năm con trai mỗi người được tiêm một liều suramin đơn, trong khi năm con còn lại nhận được thuốc bổ.

Quảng cáo

Tất cả năm người tham gia đã nhận được suramin cho thấy cải tiến tạm thời nhưng hứa hẹn trong ngôn ngữ và hành vi của họ, không có phản ứng phụ nghiêm trọng báo cáo.

Trong số những người tham gia đã nhận được suramin, các tác giả nghiên cứu đã tìm thấy những thay đổi về ngôn ngữ, ngôn ngữ, giao tiếp xã hội, hành vi lặp đi lặp lại, kỹ năng đối phó, bình tĩnh, và tập trung.

Chẳng hạn, hai đứa trẻ không dùng lời nói đã được điều trị bằng thuốc nói câu đầy đủ đầu tiên trong cuộc đời mình khoảng một tuần sau khi tiêm.

Những phản ứng này đã mất sau vài tuần, cho thấy có thể cần nhiều liều thuốc.

Để tìm hiểu xem những phát hiện này có thể được sao chép một cách an toàn, cần phải có những nghiên cứu theo dõi lớn hơn. Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Bệnh tật (CDC), ASD ảnh hưởng đến khoảng 1 trong số 68 trẻ em ở các trung tâm chăm sóc và điều trị bệnh tật (ASD).

Quảng cáo Quảng cáo

Đọc thêm: Nhận các sự kiện về chứng tự kỷ »999 Giảm nhẹ nguyên nhân Hoa Kỳ.

Nó có nguyên nhân duy nhất được biết đến, gây ra những rào cản đối với việc điều trị. Tiến sĩ Andrew Zimmerman, bác sĩ thần kinh học nhi khoa tại trường Đại học Y khoa Massachusetts, cho biết: "Một trong những điều được giữ lại trong lĩnh vực này là có rất nhiều sự không đồng nhất, sự khác biệt rất nhiều giữa người này với người khác., nói với Healthline."Thật khó để học vì bạn không thể thu hẹp lại thành các thể loại đơn giản. Có sự chồng chéo to lớn từ một bệnh nhân này sang bệnh nhân khác, nhưng có các đặc điểm lâm sàng khác nhau, đặc điểm sinh hóa và đặc điểm di truyền. "Ông cho biết kết quả nghiên cứu suramin của Naviaux có thể giúp các nhà nghiên cứu điều hướng sự không đồng nhất này bằng cách cung cấp cái nhìn sâu sắc về cách ASD phát triển như thế nào.

AdvertisementAdvertisement

Naviaux cho biết, đối với một số trẻ em, ASD là kết quả của một hội chứng chuyển hóa có thể điều trị được gây ra bởi sự tồn tại bất thường của phản ứng nguy hiểm tế bào (CDR) bất thường.

CDR là phản ứng tự nhiên mà các tế bào phải gây thương tích hoặc căng thẳng. Nó làm cho màng của chúng cứng lại và hạn chế tương tác của chúng với các tế bào khác, cho đến khi mối đe dọa nhận thức đã qua.

CDR đôi khi có thể bị mắc kẹt, làm cho các tế bào hoạt động như thể đang gặp nguy hiểm, ngay cả sau khi mối đe dọa ban đầu đã qua. Điều này có thể góp phần vào sự phát triển của nhiều bệnh mãn tính, bao gồm cả ASD, Naviaux nói.

Quảng cáo

CDR được duy trì bởi một cơ chế được gọi là tín hiệu purinergic, xảy ra khi các phân tử nhỏ liên kết với các thụ thể purinergic, hoạt động như một tín hiệu cảnh báo.

Suramin là một loại thuốc chống táo bón ngăn ngừa các phân tử này gắn kết với các thụ thể purinergic, ngăn chặn CDR.

Quảng cáo Quảng cáo

Các tác động tích cực mà suramin có đối với trẻ em và thanh thiếu niên bị ASD đã hỗ trợ cho lý thuyết của Naviaux rằng phản ứng tế bào bất thường có vai trò trong bệnh.

"Có rất nhiều bài hát mà mọi người đang làm việc, và đây là một bài hát thú vị," Zimmerman lưu ý. "Tôi nghĩ đây là một kỷ nguyên mới trong việc xem xét các kết nối trao đổi chất của tế bào. "

Đọc thêm: Tại sao các bé gái lại có biểu hiện tự kỷ muộn hơn các bé trai»

Cần phải nghiên cứu liên tục

Để đánh giá hiệu quả của việc dùng nhiều liều suramin trong một thời gian dài hơn, Naviaux dự định tiến hành theo dõi lớn hơn học.

"Chúng tôi sẽ phải làm bài kiểm tra tiếp theo với 40 đến 60 trẻ em tại một vài địa điểm khác nhau", ông nói. "Đó sẽ là nghiên cứu an toàn và hiệu quả. Chúng ta sẽ xem xét từ 40 đến 60 trẻ và đặt câu hỏi, có ba liều thuốc suramin được cho trong vòng ba tháng một cách an toàn và hiệu quả trong điều trị các triệu chứng chính của chứng tự kỷ? "

Trước khi Naviaux có thể bắt đầu nghiên cứu đó, ông ta cần đạt được kinh phí.

Suramin là một loại thuốc có chi phí thấp không có khả năng thu được lợi nhuận lớn cho các công ty dược phẩm thường tài trợ cho các thử nghiệm về thuốc. "Thông thường, dược phẩm lớn hỗ trợ hàng chục triệu đô la chi phí cho các thử nghiệm lâm sàng vì chúng là những thứ sẽ có lợi sau khi FDA chấp thuận", Naviaux lưu ý. "Nhưng chúng ta không có điều đó. Thực tế, với liều lượng thấp mà chúng ta sử dụng, chúng tôi về nguyên tắc có thể điều trị cho đứa trẻ 8 tuổi trong cả năm với giá trị suramin trị giá 27 đô la. "

Phiên tòa đầu tiên của Naviaux được tài trợ phần lớn thông qua các khoản đóng góp từ thiện. Ông nghi ngờ thử nghiệm tiếp theo cũng sẽ dựa vào hỗ trợ cơ sở.

Về lâu dài, ông hy vọng nghiên cứu này có thể giúp đưa ra các chiến lược điều trị an toàn và hiệu quả, không chỉ đối với chứng tự kỷ mà còn cho nhiều tình trạng sức khoẻ khác.