ĐIều trị ung thư và Điều trị gien của CRISPR

Lần đầu tiên ở Hoa Kỳ, các nhà khoa học sẽ có thể chỉnh sửa các gen của con người để giúp chúng chống lại ung thư tốt hơn.

Nghiên cứu an toàn pha I sẽ là lần đầu tiên sử dụng một công nghệ chỉnh sửa gen tương đối mới ở người. Nó đã nhận được sự chấp thuận của Hội đồng Y tế Quốc gia (NIH) vào đầu tuần này.

AdvertisementAdvertisement

Động thái này mở ra cơ hội cho công nghệ CRISPR tái lập trình gen của một người bị ung thư để tấn công các tế bào khối u.

Phiên tòa sẽ bao gồm 18 người mắc bệnh ung thư. Các nhà nghiên cứu sẽ loại bỏ một số tế bào T của họ - một loại tế bào miễn dịch có thể gây tử vong cho khối u - và thực hiện ba chỉnh sửa riêng biệt.

Thông qua những chỉnh sửa này, các tế bào T mới sẽ có thể phát hiện và nhắm mục tiêu các tế bào ung thư, loại bỏ các rào cản ngăn ngừa sự phát hiện và nhắm mục tiêu và ngăn các tế bào ung thư không cho phép tấn công chúng.

Bên cạnh việc mở ra những con đường mới để biên tập gen, công nghệ này đã được thực hiện bởi vì nó rẻ, nhanh chóng, dễ sử dụng, và không cần nhiều năm đào tạo.

Đọc thêm: Các nhà khoa học tìm giải pháp chỉnh sửa gen với CRISPR Cứng để chống lại

Loại chỉnh sửa đặc biệt

Mặc dù quyết định của Thứ ba từ Ủy ban Cố vấn DNA tái tổ hợp (RAC) là một bước tiến, công nghệ vẫn cần được phê duyệt Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), giám sát tất cả các thử nghiệm lâm sàng. Tiến sĩ Carrie D. Wolinetz, Phó giám đốc về chính sách khoa học tại NIH, cho biết nghiên cứu này có nghĩa là thay đổi cách RAC xem xét các thử nghiệm chuyển gen và công nghệ mới, bao gồm cả những rủi ro mà họ có thể gây ra.

Quảng cáo Quảng cáo

"Các nhà nghiên cứu trong lĩnh vực chuyển gen cảm thấy phấn khích bởi tiềm năng sử dụng CRISPR / Cas9 để sửa chữa hoặc xóa các đột biến có liên quan đến nhiều bệnh ở người trong thời gian ít hơn và chi phí thấp hơn so với các hệ thống chỉnh sửa gen trước đó, "Cô viết trong một bài viết trên blog.

NIH đã lên tiếng lo lắng về việc chỉnh sửa bộ gen của con người vì sợ những hậu quả không biết. Trong những thí nghiệm này, các gen sẽ bị thay đổi sẽ không thể thừa kế được và sẽ là sự kết thúc của đường trong từng bệnh nhân.

Năm ngoái, tiến sĩ Francis S. Collins, giám đốc NIH, nhấn mạnh rằng mặc dù ngân sách của NIH sẽ giúp cải tiến việc chỉnh sửa gen, nó sẽ không tài trợ cho việc sử dụng các công nghệ chỉnh sửa gen trong phôi người.

Quảng cáo

Đọc thêm: Chỉnh sửa gen có thể được sử dụng để chống lại bệnh Mosquito-Borne »

Tài trợ từ Thung lũng Silicon

Năm nay, tỷ phú Silicon Valley Sean Parker của Facebook và Napster nổi tiếng đã cho 250 triệu đô la để tạo ra Viện Parker về Liệu pháp Miễn dịch Ung thư, có trụ sở tại San Francisco.

Quảng cáo Quảng cáo

Cơ sở này bao gồm hơn 40 phòng thí nghiệm và sáu trung tâm, bao gồm Đại học Stanford, Đại học California, San Francisco và các trường đại học nghiên cứu ung thư.

Trọng tâm của trung tâm là điều trị ung thư qua liệu pháp miễn dịch, một phương thức điều trị giúp tăng cường hệ miễn dịch chống lại căn bệnh chết người.

Đối với thử nghiệm đầu tiên, Báo cáo về thiên nhiên, việc chỉnh sửa gen sẽ được thực hiện tại Đại học Pennsylvania. Parker nói trong một thông cáo báo chí: "Chúng tôi đang ở điểm uốn trong nghiên cứu ung thư và bây giờ là thời gian để tối đa hóa tiềm năng độc đáo của phương pháp điều trị miễn dịch để biến đổi tất cả các bệnh ung thư thành những bệnh có thể kiểm soát được, cứu sống hàng triệu người. "Chúng tôi tin rằng việc tạo ra một mô hình tài trợ và nghiên cứu mới có thể khắc phục được nhiều trở ngại hiện tại đang ngăn cản các nghiên cứu đột phá. "

Đọc thêm: U. K. Các nhà khoa học đã chấp nhận sử dụng chỉnh sửa gen về phôi thai người"