Tiểu học tiến bộ: Các nghiên cứu trong tương lai và thử nghiệm lâm sàng

Bệnh đa xơ cứng (MS) là một tình trạng tự miễn dịch mãn tính. Nó xảy ra khi cơ thể bắt đầu tấn công chính nó. Các loại thuốc hiện tại và các phương pháp điều trị tập trung vào các loại MS tái phát và không có trong MS (PPMS) chủ yếu. Các thử nghiệm lâm sàng liên tục được tổ chức để giúp bạn hiểu rõ hơn về PPMS và tìm ra phương pháp điều trị mới hiệu quả.

Các loại MS khác nhau là gì?

Bốn loại MS chính là:

• bệnh nhân hội chứng bị cô lập lâm sàng (CIS)
• bệnh nhân tái phát MS (RRMS)
• MS (PPMS)

Bạn có biết? Hội chứng bị cô lập về mặt lâm sàng (CIS) là một loại MS mới được xác định. Những người trước đây đã được chẩn đoán là MS đang tiến triển (PRMS) đang được coi là tiến bộ chủ yếu: hoạt động hoặc không hoạt động.

Những loại MS này được tạo ra để giúp các nhà nghiên cứu y khoa phân loại những người tham gia thử nghiệm lâm sàng với sự phát triển của bệnh tương đương. Điều này giúp các nhà nghiên cứu đánh giá hiệu quả và an toàn của một loại thuốc hoặc điều trị nào đó mà không cần sử dụng một số lượng lớn người tham gia.

PPMS là gì?

PPMS là dạng hiếm nhất của MS, chỉ ảnh hưởng đến 10 phần trăm của tất cả những người được chẩn đoán là MS. Hầu hết các loại MS xảy ra khi hệ miễn dịch tấn công vỏ bọc myelin. Màng myelin là chất béo, chất bảo vệ bao quanh dây thần kinh trong tủy sống và não. Khi chất này bị tấn công, nó gây viêm. PPMS bao gồm tổn thương thần kinh và mô sẹo trên các vùng bị tổn thương. Bệnh này làm nhiễu loạn quá trình truyền thông thần kinh, gây ra một mô hình không lường trước của các triệu chứng và tiến triển bệnh.

Trong khi FDA đã phê duyệt hơn một chục loại thuốc để tái phát bệnh MS, nhưng không phải tất cả đều thuộc loại tiến bộ. Điều này là do thuốc điều trị bệnh (DMDs) được cho liên tục và thường có tác dụng phụ không thể dung thứ. Phá hủy các tổn thương thần kinh và tổn thương thần kinh cũng có thể tìm thấy ở bệnh nhân PPMS. Những tổn thương này rất viêm và có thể gây tổn thương vỏ myelin. Không rõ tại thời điểm này liệu thuốc giảm viêm có thể làm chậm các dạng tiến triển của MS.

Các thử nghiệm lâm sàng PPMS

Một ưu tiên hàng đầu cho các nhà nghiên cứu là tìm hiểu thêm về các dạng tiến triển của MS. Các loại thuốc mới phải trải qua những thử nghiệm lâm sàng nghiêm ngặt trước khi FDA chấp thuận.Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng kéo dài từ 2 đến 3 năm. Tuy nhiên, vì các nghiên cứu về PPMS còn hạn chế, cần có những thử nghiệm dài hơn đối với loại MS này.

Nhiều thử nghiệm đang được thực hiện trên các loại tái phát của MS vì nó dễ dàng hơn để đánh giá hiệu quả của thuốc trên tái phát.

Hầu hết các nhà sản xuất thuốc không có khả năng tổ chức thử nghiệm lâm sàng kéo dài. Đó là lý do tại sao chỉ có một vài người trong số họ đã được thực hiện trên PPMS.

Các thử nghiệm lâm sàng PPMS sau đây đang được tiến hành. Để biết danh sách các thử nghiệm lâm sàng MS, xem trang web của National MS Society.

Idebenone (Catena / Raxone)

Viện rối loạn thần kinh và đột qu National quốc gia mời một số người tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II. Cuộc thử nghiệm sẽ đánh giá tác dụng của Idebenone đối với bệnh nhân với PPMS. Các nhà nghiên cứu đang cho bệnh nhân dùng thuốc hoặc giả dược trong suốt một năm. Chưa có kết quả cuối cùng về hiệu quả của thuốc.

Nhà sản xuất máy móc thiết bị Thụy Sĩ Roche đã báo cáo kết quả dương tính của các thử nghiệm lâm sàng pha II và III, được gọi là ORATORIO, của các bệnh nhân PPMS vào tháng 1 năm 2016. Đây là thuốc đầu tiên cho thấy kết quả có hiệu quả cho cả tiến triển và tái phát các loại MS trong một thử nghiệm lâm sàng. Thuốc đã có thể ngăn chặn sự tiến triển của các triệu chứng trong PPMS khoảng 25 phần trăm. FDA chấp thuận ocrelizumab như là một phương pháp điều trị cho cả MS và MS tiến triển vào tháng 3 năm 2017. Các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III so sánh tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị mới so với điều trị chuẩn hiện tại. Mặc dù nó đã được phê duyệt để sử dụng ở Hoa Kỳ, các thử nghiệm tiếp tục trong khi chờ đợi để được chấp thuận ở châu Âu.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries đang tài trợ một nghiên cứu nhằm tạo ra bằng chứng cho việc điều trị với laquinimod ở bệnh nhân PPMS.

Fampridine

Đại học University of Dublin đang tuyển dụng những người tham gia để kiểm tra tác dụng của điều trị với fampridine ở những bệnh nhân có MS tiến triển trung bình (SPMS) hoặc MS ban đầu tiến triển (PPMS) với rối loạn chức năng trên các chi trên.

Nghiên cứu PPMS

Hiệp hội MS quốc gia đang thúc đẩy các nghiên cứu đang được tiến hành để tìm ra sự khác biệt giữa PPMS và các loại MS khác. Mục đích là để tạo ra một điều trị thành công cho PPMS. Các bệnh viện, trường đại học, và các tổ chức khác trên khắp Hoa Kỳ liên tục làm việc để tìm hiểu thêm về PPMS và MS nói chung. Hãy hỏi nhà cung cấp dịch vụ y tế của bạn về các thử nghiệm lâm sàng và nghiên cứu mới nhất có thể có lợi cho bạn.