Gen nhân tạo tổng hợp: Tại sao lại quan trọng

Nó giống như những thứ khoa học viễn tưởng.

Khởi động máy tính của bạn. Chọn những đặc điểm mà bạn muốn - có thể là mắt nâu hoặc khả năng âm nhạc hoặc chống lại ung thư.

AdvertisementAdvertisement

Và nhấn bắt đầu.

Một máy trong phòng thí nghiệm của bạn sau đó bắt đầu ghép các khối xây dựng hóa học của DNA.

Cuối cùng, bạn sẽ có toàn bộ mã di truyền - hoặc bộ gen - cần thiết để tạo ra một con người được thiết kế theo các thông số chính xác của bạn.

Một số nhà phê bình lo ngại công nghệ này có thể dẫn đến những đứa trẻ thiết kế hoặc những người siêu di truyền.

AdvertisementAdvertisement

Nhưng nhóm các nhà nghiên cứu nói rằng kế hoạch của họ không hề tuyệt vời, mặc dù giống như trò chơi thay đổi cho lĩnh vực kỹ thuật di truyền.

Đọc thêm: Genomics là gì? »

Viết bộ gen của con người giá rẻ hơn

Bộ gen của con người được tạo thành từ bốn tiểu đơn vị hóa học - nucleotide - tạo thành mã di truyền của DNA và gen của chúng ta.

Trình tự đặc biệt của nucleotide xác định cơ thể chúng ta nhìn và hoạt động như thế nào - mặc dù điều kiện môi trường cũng có hiệu quả.

Các biến thể trong mã di truyền có thể dẫn đến các bệnh như bệnh Tay-Sachs, xơ nang, và thậm chí là mù màu. Việc sửa đổi những bộ phận này của bộ gen có thể chữa được những bệnh này.

Điều này đã được thực hiện với vi khuẩn, virut và nấm men. Và thậm chí các đoạn DNA ngắn hơn của con người.

Nhưng không đủ nhanh hoặc đủ rẻ để tổng hợp 3 tỷ cặp cơ sở tạo thành bộ gen của con người. Các nhà nghiên cứu hy vọng dự án mới sẽ cung cấp cùng một loại công nghệ thúc đẩy việc "viết" DNA mà Dự án Bộ gen Con người đã làm để "đọc" cấu trúc di truyền của chúng ta.

Mục tiêu chính của HGP-write là giảm chi phí cho kỹ thuật và thử nghiệm các bộ gen lớn (từ 0 đến 100 tỷ cặp cơ sở) trong các dòng tế bào hơn 1, 000 lần trong vòng 10 năm ", nhóm nghiên cứu viết Ngày 2 tháng 6 trên tạp chí Science.

Quảng cáo Quảng cáo

Điều này bao gồm không chỉ bộ gen của con người mà còn cả các sinh vật khác quan trọng cho nông nghiệp, y tế công cộng và các ứng dụng y tế.

Đọc thêm: Các nhà khoa học có thể chỉnh sửa bộ gen của bạn một lá thư tại một thời điểm

Những thách thức để làm việc

Một trong những thách thức của việc thực hiện dự án này là nhận bộ gen hoàn chỉnh, hoặc một phần của bộ gen, vào một tế bào chủ. Ký chủ này có thể là một tế bào động vật có vú hoặc một sinh vật khác như vi khuẩn

E.coli

.

Quảng cáo

Việc xây dựng bộ gen từ đầu cũng khác rất nhiều so với việc sửa đổi bộ gen hiện có - một cái gì đó có thể được thực hiện ngay với công nghệ CRISPR / Cas9. Các nhà khoa học sẽ cần phải thiết kế bộ gen để nó giữ cho tế bào hoạt động bình thường. Điều này có thể được hỗ trợ bằng cách sử dụng phần mềm máy tính. Một trong những người chơi chính của dự án là công ty phần mềm máy tính Autodesk. AdvertisementAdvertisement

Nhưng quan trọng hơn nó sẽ đòi hỏi sự hiểu biết sâu sắc hơn về những gì mọi bộ phận của bộ gen này làm, và các nhà khoa học mới bắt đầu làm trầy xước bề mặt.

Nhóm hy vọng rằng một cách tiếp cận "học tập bằng cách xây dựng" sẽ giúp họ tiến bộ trong lĩnh vực này.

"Bạn biết tất cả các bộ phận cần thiết để tạo ra nhiễm sắc thể, do đó bạn lấy những phần này và xây dựng lại nó. Nếu nó có chức năng, bạn sẽ thấy rằng bạn đã đúng. "Torsten Waldminghaus, Tiến sĩ, một nhà vi sinh học tổng hợp tại Trung tâm Vi trùng tổng hợp LOEWE ở Đức, người không tham gia vào dự án, nói với tin tức khoa học.

Như đã xảy ra với Dự án Bộ gen người đầu tiên, các công nghệ mới sẽ cần phải được phát triển dọc theo con đường để đẩy nhanh quá trình viết. Và để làm cho nó rẻ hơn.

Các nhà nghiên cứu sẽ bắt đầu bằng cách viết các phân đoạn nhỏ hơn của bộ gen và làm việc lâu hơn. Điều này cuối cùng sẽ có lợi ích tràn.

"Các sản phẩm hữu hình có thể chậm trước, nhưng việc viết DNA giá rẻ hơn và ở quy mô lớn sẽ làm cho các nhà nghiên cứu hiệu quả và toàn diện hơn trong công việc của họ, dẫn đến tiềm năng không giới hạn về sản phẩm gián tiếp", Danielle Tullman Ercek, Ph. D., một kỹ sư hóa sinh tại Đại học California, Berkeley, nói với Scientific American.

Đọc thêm: Genomics vs. Genetics - Một cách nhìn cận cảnh hơn>

Sử dụng cho bộ gen người tổng hợp

Các ứng dụng có thể xuất hiện trong phạm vi dự án này từ tương đối bình thường đến vấn đề đạo đức.

Một trong những dự án thí điểm này là việc tạo ra các tế bào "ultrasafe" kháng lại virus và ung thư.

Đây có thể là ở dạng tế bào gốc. Các thuốc này đã được thử nghiệm như một liệu pháp điều trị các bệnh như viêm khớp dạng thấp và bệnh phổi.

Các tế bào gốc hoạt động để điều trị bệnh vì chúng có thể nhân lên nhanh chóng. Nhưng đây cũng là một đặc tính của tế bào ung thư. Một trong những mối quan tâm lâu dài hơn đối với liệu pháp tế bào gốc là các tế bào gốc sẽ trở thành ung thư.

Điều này có thể tránh được bằng cách thiết kế các tế bào gốc với một bộ gen tổng hợp mà ít có khả năng biến đổi và gây ung thư. "Một biến thể sinh học tổng hợp được mã hoá để không bao giờ trở thành ung thư sẽ là ưu tiên hơn", Paul Freemont, Tiến sĩ, Trưởng phòng Phân tích Sinh học tại Imperial College London, nói với New Scientist.

Một bộ gen tổng hợp cũng có thể được dùng để thay đổi bộ gen của một loài động vật khác. Các cơ quan từ lợn "nhân văn" có thể thích hợp hơn để cấy ghép vào người - ít bị hệ thống miễn dịch của người này từ chối.

Một dự án thí điểm thậm chí còn kêu gọi tạo ra một "bộ gen tham khảo" bao gồm các biến thể phổ biến nhất của tất cả các gen.

Điều này có thể được sử dụng để kiểm tra sự biến đổi gen từng người một để xem chúng ảnh hưởng như thế nào đến chức năng của cơ thể hoặc sự phát triển của bệnh. "Bạn có thể sử dụng loại đá này, đây là loại sữa chua thuần chủng của con người, để đưa gen vào các gen khác nhau và tìm ra", George Church, Tiến sĩ, giáo sư về di truyền học tại Đại học Harvard, nói với New Scientist. Nhóm nghiên cứu hy vọng sẽ khởi động dự án vào cuối năm nay với khoản tài trợ 100 triệu đô la từ các hoạt động "công cộng, tư nhân, từ thiện, công nghiệp và dịch vụ chăm sóc sức khoẻ".

Đọc thêm: nguồn học thuật từ khắp nơi trên thế giới. "

Tiến sĩ. Tiến sĩ Francis S. Collins, giám đốc của Viện Y tế Quốc gia (NIH), cho biết NIH, một trong những cơ quan tài trợ lớn tại Hoa Kỳ, không có kế hoạch tài trợ cho dự án này vào thời điểm này.

Trong một tuyên bố, Collins nói rằng NIH "đã không xem xét thời gian để được quyền cho một dự án quy mô lớn theo định hướng sản xuất" như dự án được đề xuất.

Chi phí tổng thể cho dự án 10 năm sẽ rất lớn, nhưng nhóm dự kiến ​​sẽ chi phí ít hơn 3 tỷ đô la dành cho Dự án Bộ gen của con người.

Một số nhà nghiên cứu nói với Nature rằng dự án đã tập trung rất nhiều nỗ lực đã được thực hiện trong các công ty hoạt động trong lĩnh vực này.

Các nhà phê bình khác đặt câu hỏi liệu các lợi ích đã nêu của nhóm này có chứng minh được chi phí không.

"Tôi nghĩ việc phát triển các công cụ để tạo ra trình tự di truyền lớn là một mục tiêu quan trọng của con người. Tạo ra một hệ gen mới [con người] - đó là một dạng khác của một dự án ", Laurie Zoloth, Tiến sĩ, nhà nghiên cứu sinh học tại Đại học Northwestern, nói với Science.

Trong một nỗ lực nhằm giảm bớt nỗi sợ hãi mà các nhà khoa học sẽ tạo ra một chủng tộc siêu nhân mới, đồng chủ tịch nhóm nói với Scientific American rằng các tế bào chứa một gen tổng hợp sẽ được thiết kế để nếu một người trở thành một con người đầy đủ, t có thể sinh sản.

"Chúng tôi không cố tạo ra một đội quân vô tính hoặc bắt đầu một kỷ nguyên mới", Jef Boeke, Tiến sĩ, một nhà sinh vật học tổng hợp tại Trung tâm Y tế NYU Langone, nói với Scientific American. "Đó không phải là kế hoạch. "