ĐIều trị Ung thư Mới Tiến hành

Năm 2006, Stephanie Florence, một nhiếp ảnh gia đến từ Idaho, được chẩn đoán mắc bệnh u lympho không Hodgkin nang trứng.

Bà được điều trị bằng R-CHOP, một chế độ lymphoma phổ biến bao gồm thuốc rituximab (Rituxan) và một số hóa trị liệu.

AdvertisementAdvertisement

Khi bệnh ung thư của cô tái phát bảy năm sau đó, nó đã chuyển thành một lymphoma hung hăng hơn. Sau đó cô ấy đã được ghép tế bào gốc.

Khi cô ấy ngã khỏi sự tha thứ sáu tháng sau, cô ấy đã hết các lựa chọn. Tình hình của cô ấy thật thảm khốc.

Tuy nhiên, Florence, 44 tuổi, đã không ngừng nghiên cứu những gì đã sẵn có trong các thử nghiệm lâm sàng thực nghiệm. Cô ấy đã chọn để ghi danh vào một thử nghiệm để điều trị tế bào T kháng thể kháng nguyên chimer

Quảng cáo

Được biết đến với tên CAR-T, việc điều trị là một liệu pháp miễn dịch đầy hứa hẹn, kỹ sư của tế bào T của cơ thể chống lại ung thư.

AdvertisementAdvertisement

Sau đó, dân số của các tế bào được thiết kế được mở rộng và truyền lại vào bệnh nhân, nơi họ đi làm việc chống lại bệnh ung thư.

Tháng 7 năm 2015, cô được truyền lại bằng các tế bào T được thiết kế riêng của mình tại Liên minh Cứu trợ Ung thư Seattle. Trong vài tuần lễ, cô đã được thuyên giảm hoàn toàn.

Florence đã không bị ung thư trong 18 tháng qua. Và bác sĩ hy vọng nó sẽ kéo dài.

"Tôi cảm thấy tốt hơn là tôi đã cảm thấy trong nhiều năm," Florence nói. Tiến sĩ David Maloney, Tiến sĩ David, nhà nghiên cứu ung thư tại Fred Hutch ở Seattle, và nhóm của ông "rất được khích lệ bởi sự thành công của tôi. "

Đọc thêm: Công nghệ mới mở rộng sử dụng liệu pháp chỉnh sửa gen để chống lại bệnh ung thư

Sự thành công của CAR-T

Juno Therapeutics, một công ty dược phẩm sinh học có trụ sở tại Seattle, giám sát thử nghiệm lâm sàng.

Quảng cáo

Juno đã có những thành công ban đầu với CAR-T cũng như các công ty khác.

Kite Pharma, công ty có trụ sở tại California, có thể là người đầu tiên đưa sự điều trị này đến các phòng khám ung thư ở Mỹ vào năm 2017.

AdvertisingAdvertisement

Liệu pháp Car-T hàng đầu của Kite, KTE-C19, dành cho bệnh nhân với u lympho không Hodgkin không đáp ứng với hóa trị liệu hoặc ung thư trở lại sau khi ghép tế bào gốc autologous.

Cho đến nay, nó đã gây ấn tượng với các nhà khoa học.

Trong giai đoạn đầu của thử nghiệm, 43% người tham gia vẫn còn được thuyên giảm một năm sau khi được điều trị.

Quảng cáo

Bệnh nhân ung thư lympho không Hodgkin có nguy cơ lớn về các liệu pháp sẵn có có thể gây ra tình trạng ốm đau lâu dài, và thực sự đã không được điều trị mới cho những bệnh nhân này trong hơn 20 năm " Tiến sĩSattva Neelapu, tác giả nghiên cứu chính, và một thành viên khoa tại khoa Ung thư Lympho và Suy tủy ở Trung tâm Ung thư MD Anderson, Đại học Texas, cho hay.

Ông nói thêm rằng KTE-C19 có thể "có khả năng là giải pháp cho nhu cầu đó và hy vọng là phương án điều trị này có thể chữa bệnh cho một số bệnh nhân này. "

Quảng cáo Quảng cáo

Các công ty khác cũng cho thấy những con số ấn tượng trong các thử nghiệm CAR-T bao gồm Novartis và Bluebird.

Đọc thêm: Điều trị ung thư vú mà không có hóa trị liệu>

Các cuộc cãi cọ CAR-T

Các kết quả cho CAR-T đã mang lại hy vọng mới cho những người mắc bệnh bạch cầu và lymphoma đã hết các lựa chọn điều trị.

Nhưng ngay cả khi nói chuyện với nhau về liệu pháp này là một phương thuốc chữa bệnh cho một số bệnh ung thư, thì đã có những trở ngại.

Tháng 7, các nhà quản lý của Juno tuyên bố hai người tham gia thử nghiệm ROCKET cho những người bị bệnh bạch cầu lymphô bạch cầu tái phát (ALL) đã chết vì sưng não.

Những người trong các thử nghiệm CAR-T đã được thông báo về các nguy cơ, bao gồm một tác dụng phụ nguy hiểm và có thể gây tử vong gọi là hội chứng giải phóng cytokine.

Những người chết làm tiêu đề và phiên tòa bị đình chỉ. "Đây là một kinh nghiệm khiêm nhượng", Hans Bishop, giám đốc điều hành Juno cho biết trong một cuộc họp vào mùa hè năm ngoái. "Không có nghi ngờ gì là rất khó cho các bác sĩ chăm sóc những bệnh nhân và gia đình họ. Rõ ràng những liệu pháp này có tiềm năng, đó là lý do tại sao chúng cung cấp khả năng chữa bệnh. "

Vào thời điểm đó, tiến sĩ Otis Brawley, giám đốc của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, nói với Healthline rằng ông không nghĩ rằng đó là một sự thất bại lớn cho CAR-T.

"Điều này xảy ra," anh nói. "Thật không may, nhưng nó xảy ra. "

Sau khi Juno gỡ bỏ một trong những loại thuốc hóa trị được sử dụng trong thử nghiệm như là một tiền chất cho CAR-T, FDA cho phép Juno tiếp tục dùng thử.

Tuy nhiên, sau hai lần tử vong do bệnh nhân hồi tháng trước, phiên tòa đã bị đình chỉ vô thời hạn.

Bishop nói với Healthline rằng công ty hiện đang lọc qua tất cả các dữ liệu thu thập được trong cuộc thử nghiệm của ROCKET để tìm câu trả lời vì sao hai người này qua đời.

"Chúng tôi sẽ không tiếp tục phiên tòa ROCKET cho tới khi chúng tôi đến được nơi này", Bishop nói. "Đây là ưu tiên hàng đầu của chúng tôi. Chúng tôi đang xem xét kết quả thử nghiệm cả ngày lẫn đêm. "

Đọc thêm: Các mối quan ngại về quá trình phê chuẩn thuốc chống đông máu đông máu bán chạy nhất»

Tiếp tục các thử nghiệm

Trong khi Bishop nói rằng "không có thời gian" để tiếp tục thử nghiệm, ông vẫn là người ủng hộ kiên định XE ĐẨY.

Và có nhiều thử nghiệm khác tại Juno và các công ty dược U. S. khác đã nhận được phản hồi thành công và không có trường hợp tử vong.

Trong thực tế, giữa lúc không chắc chắn về thử nghiệm của ROCKET, Juno đã công bố hồi đầu tháng này tại Hội nghị Hạt máu Hoa Kỳ (ASH) ở San Diego rằng 60 phần trăm những người bị ung thư lympho không Hodgkin tích cực tham gia vào thử nghiệm cho thấy Florence, sự thuyên giảm của cô vẫn không có dấu hiệu của bệnh ung thư một tháng vào phiên toà.

Và trong thử nghiệm này, đã không có tử vong và các sự kiện tác dụng phụ tối thiểu, Bishop nói với Healthline.

Florence nói cô sẵn sàng chấp nhận rủi ro, mang lại lợi ích tiềm tàng và thực tế là cô không còn lựa chọn nào khác.

"Các ca tử vong trong các thử nghiệm lâm sàng tất nhiên là khó chịu với tôi", cô nói. "Tôi biết rằng tôi có thể là một trong số họ. Nhưng tôi cũng biết rằng họ đang có những thành công và cách duy nhất để họ có thể đạt được thành công là tiếp tục đưa bệnh nhân vào các thử nghiệm này. "

Đọc thêm: Các hệ thống miễn dịch bây giờ là trọng tâm chính của nghiên cứu ung thư»

Đặt bệnh nhân đầu tiên

Tại Kite và Juno, hai nhà lãnh đạo của không gian CAR-T, các giám đốc điều hành của mỗi công ty, nói họ được thúc đẩy bằng cách cứu mạng sống.

Bác sĩ Arie Belldegrun, giám đốc điều hành của Kite, là một chuyên gia về ung bướu đã thành lập nhiều công ty công nghệ sinh học bao gồm Kite, Agensys, và Cougar Biotechnology.

Ông vẫn nhìn thấy những người bị ung thư vào mỗi thứ năm trong phòng khám của ông tại Đại học California, Los Angeles (UCLA).

"Nó làm tôi thỏa mãn hơn bất cứ điều gì khác", anh nói.

Ông nói thêm rằng niềm đam mê giúp đỡ bệnh nhân ung thư là lý do ông thành lập Kite, nơi các thử nghiệm lâm sàng cho thấy kết quả thành công của ung thư tế bào B.

"Chúng tôi có một sản phẩm tốt, rắn", ông nói. "Chúng tôi tập trung. "

Belldegrun cho biết công ty tin rằng mạnh mẽ trong sản phẩm của mình rằng nó đã hoàn thành xây dựng một trung tâm sản xuất hiện đại ở Nam California.

Vì vậy, bây giờ, khi điều trị nhận được sự chấp thuận đầu tiên của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA), có thể vào đầu năm 2017, Kite có thể chạy trốn và đưa nó cho những người cần nó.

Đọc thêm: Thuốc được sử dụng trong điều trị ung thư của Jimmy Carter trong một thế hệ mới của liệu pháp miễn dịch »

Juno tiến lên

Các nhà quản lý Juno cũng đang tiến lên phía trước.

Công ty đã tài trợ cho một phòng khám miễn dịch mới chỉ mở tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Fred Hutchinson ở Seattle.

Phòng Trị liệu Miễn dịch Gia đình Bezos, được đặt tên cho một gia đình đã cam kết thúc đẩy liệu pháp miễn dịch, sẽ cho phép các nhà nghiên cứu tiến hành hai lần nhiều thử nghiệm miễn dịch trong năm tới để theo đuổi các liệu pháp chữa bệnh ung thư.

Bệnh nhân sẽ có thể nhận được liệu pháp miễn dịch của trung tâm để điều trị ung thư gấp đôi công suất đã có trước khi mở phòng khám 9, 222 bộ vuông.

Theo dõi chuyên sâu tại cơ sở này sẽ giúp các nhà nghiên cứu hiểu rõ hơn về lý do tại sao một số bệnh nhân lại đáp ứng, trong khi những người khác thì không. Nó cũng sẽ giúp đạt được mục tiêu phát triển cách tiếp cận tốt nhất để điều trị cho mỗi người.

"Theo quan điểm của chúng tôi, phòng khám rất quan trọng vì một vài lý do", Bishop nói.

Bishop nói rằng các thử nghiệm CAR-T đang diễn ra "đã làm nổi bật cơ hội để cải thiện liệu pháp miễn dịch và các kết cục của bệnh nhân, và phòng khám sẽ giúp tăng cường những nỗ lực này và cuối cùng giúp đưa các liệu pháp này vào phòng khám một cách nhanh chóng hơn."

Đọc thêm: Giá trị và chi phí điều trị ung thư miễn dịch»

Tôn trọng bệnh nhân

Cũng giống như Belldegrun của Kite, Bishop không ngần ngại chia sẻ niềm đam mê của mình trong việc giúp đỡ bệnh nhân.

Ông nói ông đã đặt tên cho cuộc thử nghiệm lâm sàng ROCKET sau khi một bệnh nhân ALL là một nhạc sĩ và có biệt danh là "The Rocket. "

" Cô đã trải qua tất cả các lựa chọn của mình khi cô ta tìm được phiên tòa tại Fred Hutch ", Bishop giải thích. "Cô ấy và chồng đã chuyển đến Seattle, cô ấy đã được điều trị với các tế bào CAR-T và đã đi đến một sự thuyên giảm hoàn toàn. "

Đó là những ngày đầu của CAR-T, Bishop giải thích, và các bác sĩ khuyên cô nên cấy ghép tủy xương. "Bà ấy đã làm như vậy, trong khi trong sự thuyên giảm, và chết vì các biến chứng từ thủ tục, mặc dù lúc đó bà ấy không mắc bệnh ung thư," Bishop nói.

Ông nói việc đặt tên thử nghiệm cho bà "nhắc nhở chúng ta về những trường hợp rất khó khăn bệnh nhân thường mắc phải căn bệnh ung thư máu và các căn bệnh ung thư máu khác, và gây cảm hứng cho chúng tôi làm việc để tìm ra các phương pháp điều trị tốt hơn cho họ. "

Bishop nói rằng ông" được khuyến khích "bằng những kết quả gần đây của cuộc thử nghiệm u lympho không Hodgkin.

Đọc thêm: Chỉnh sửa gen CRISPR được phê duyệt để điều trị ung thư>

Hỗ trợ tiếp tục

Mặc dù một số báo cáo tiêu cực trong năm nay, ông nói công ty đã nhận được sự ủng hộ rộng rãi của cả nhà đầu tư và bệnh nhân kể từ khi thử nghiệm ROCKET đã bị đình chỉ.

"Chúng tôi muốn tạo cho bệnh nhân những lựa chọn tốt hơn", ông nói. "Tôi thực sự khiêm tốn bởi tất cả những gì đã xảy ra. Nhưng hai năm trước, tất cả những gì chúng tôi nói về là các vấn đề phát hành cytokine. Bây giờ chúng ta đang nói về kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng. "

Trong khi đó, Florence cho biết làm thử nghiệm CAR-T là quyết định tốt nhất của cuộc đời cô.

"Tôi không cảm thấy hứng thú với những gì họ giải thích cho tôi về những phản ứng phụ", cô nói. "Nhưng với nguy cơ lớn sẽ có phần thưởng lớn. Tôi nhìn vào trò chơi kết thúc. Tôi đã chấp nhận tử vong của tôi vào thời điểm này. Nếu nó xảy ra trong khi tiếp tục lựa chọn điều trị, tôi đã đi đến điều khoản đó. Và trong kinh nghiệm cá nhân của tôi, phiên tòa đã không mệt mỏi và nhàm chán. Tôi đã mong đợi tất cả những phản ứng phụ đó. Tôi tin rằng sự phóng thích cytokine tương quan với phản ứng của tôi. Không có tác dụng phụ, vì vậy tôi không nghĩ bất cứ điều gì đã xảy ra. Tôi sợ nó không hoạt động. Nhưng nó đã được. Tôi vẫn không bị ung thư 18 tháng sau. "