Các tế bào gốc ở người trưởng thành có thể đảo ngược bệnh tim cao cấp
Mục lục:
- Các nghiên cứu ở quy mô lớn giai đoạn 3 rất tốn kém, Itescu cho biết, tăng từ 100 triệu USD lên 200 triệu USD.
- Rich nói các công ty khác đang cố gắng làm việc giống như Mesoblast, và FDA đã rất chủ động trong việc làm việc với họ. Ông nói: "Họ đang ở trên một đường cong học tập giống như chúng tôi," ông nói. "Vấn đề không phải là đối đầu, đó là vấn đề không ai có trình độ chuyên môn để biết được những gì là an toàn và hiệu quả. Ông nói một công ty có trụ sở tại Cleveland có trụ sở tại Cleveland đang hợp tác với Cleveland Clinic và Case Western Reserve University để phát triển phương pháp điều trị tế bào gốc cho những người mắc chứng đa xơ cứng. Các công ty dược phẩm lớn sẽ có được các công ty thành công trong việc đưa các phương pháp điều trị tế bào gốc vào thị trường bởi vì nó sẽ rẻ hơn cho họ so với các công ty dược phẩm khác xây dựng cơ sở hạ tầng riêng của họ.
Chúng ta đã nghe từ nhiều năm nay các đột phá trong nghiên cứu tế bào gốc sẽ cách mạng hóa cách mà các bác sĩ điều trị bệnh mãn tính. Nhưng những gì sẽ làm để làm cho những lời hứa là một thực tế, và làm thế nào gần chúng ta để điều trị tế bào gốc mới? Tiến sĩ Silviu Itescu, Giám đốc điều hành Mesoblast, giải thích cách thức công ty y học tái tạo của ông đang làm việc để mang lại sự cứu trợ cho những người bị suy tim sung huyết, bệnh Crohn, viêm khớp dạng thấp, và các điều kiện khác bằng cách sử dụng các tế bào gốc.
Các tế bào được chiết xuất từ tủy xương của những người hiến thận trẻ, khỏe mạnh. Trong phòng thí nghiệm, nam châm tách những tế bào này một trong 100, 000 ra khỏi các tế bào khác. Tiếp theo, chúng được tinh chế và phát triển trong môi trường. Trong vòng hai tháng, một vài nghìn tế bào lấy từ một người hiến tặng đơn lẻ nhân lên hàng tỷ.
Đọc thêm: Các tế bào gốc chích bị hẹp Suy hao tổn thương tim »AdvertisementAdvertisement
Điều trị bệnh Crohn, tiểu đường, viêm khớp dạng thấp
Vào cuối năm nay, Mesoblast dự kiến sẽ có các thử nghiệm Giai đoạn 3 trong cả bốn các lĩnh vực điều trị chính: bệnh tim và mạch máu, các bệnh miễn dịch và viêm, bệnh chỉnh hình cột sống, và bệnh ghép-đối-chủ-trú (GVHD).Sự hứa hẹn nhất của nghiên cứu Mesoblast tập trung vào các liệu pháp cho những người bị suy tim sung huyết. Đối tác của Mesoblast về phát triển và thương mại hoá, Teva Pharmaceuticals, đang tuyển dụng 1, 700 bệnh nhân tại nhiều địa điểm ở U. S. bị suy tim cấp II và III.
Kết quả của một thử nghiệm Giai đoạn 2 cho 60 bệnh nhân cho thấy trong 15 bệnh nhân suy tim được điều trị với liều MPC cao nhất (150 triệu) chỉ với một lần tiêm vào tim, không cần phải nằm viện vì suy tim và không có bệnh tim tử vong xảy ra trong ba năm theo dõi.Một thử nghiệm tương tự cũng được lên kế hoạch cho những bệnh nhân suy nhược cơ thể cấp IV đang nằm trên một thiết bị trợ giúp trái.
Về bản chất, đây là "người ốm yếu nhất của người bệnh", Itescu nói. Một số có thể đang chờ ghép tim, nhưng trái tim người hiến tặng là rất hiếm. Một số có thể bị ốm vì không thể cấy ghép được.Các nghiên cứu ở quy mô lớn giai đoạn 3 rất tốn kém, Itescu cho biết, tăng từ 100 triệu USD lên 200 triệu USD.
AdvertisementAdvertisement
Itescu nói rằng không có công ty nào có thể đi một mình. Công ty quản lý công khai của ông đã hợp tác không chỉ với Teva mà còn với JCR Pharmaceuticals, một công ty Nhật Bản, và Lonza, một nhà lãnh đạo toàn cầu về dược phẩm sinh học. Itescu thậm chí đã gặp hồi tuần trước với Thủ tướng Nhật Bản.
Mesoblast cũng sẽ nhận được các ưu đãi từ Ban phát triển kinh tế Singapore.
"Cách duy nhất để có được công nghệ tế bào gốc trên thị trường là một cách tiếp cận chặt chẽ mà chi phí rất nhiều tiền", Itescu nói. Tiến sĩ Dr nói: "Sự chấp thuận của FDA đối với liệu pháp tế bào gốc là điều cần thiết nhất cho việc di chuyển cánh đồng trước. Jeremy Rich, Vụ trưởng Khoa Sinh học Tế bào gốc và Y học Phục hồi tại Phòng khám Cleveland.
Quảng cáo Quảng cáo
Liệu pháp di động vẫn còn rất mới, và FDA đã không đưa ra nhiều quyết định về cách điều chỉnh nó. Điều đó làm cho quá trình khó khăn cho các công ty dược phẩm thận trọng."Điều mà chúng tôi thiếu ngay bây giờ là sự thành công tại thời điểm mà FDA cho biết," Bạn đang ở đây, điều này sẽ được chấp thuận ", Rich nói với Healthline. "Chúng ta cần nhiều kinh nghiệm hơn về cách phân phối (tế bào gốc) và làm thế nào để đưa chúng đến đúng nơi. Liệu chúng ta có cần một số cá nhân có trình độ cao có thể tiêm bắp tim đúng cách? Hoặc bất kỳ bác sĩ tim mạch nào ngoài đường phố cũng có thể chăm sóc có chất lượng như nhau. Đó là chưa được giải quyết. "Ông nói rằng Mesoblast đang làm đúng bằng cách sử dụng sở hữu trí tuệ để giải quyết nhu cầu cấp bách, mà các loại thuốc tiêu chuẩn không có nhiều ảnh hưởng.
Quảng cáo
Thật vậy, trong khi "tế bào là những chiếc máy phức tạp", họ có thể là giải pháp duy nhất cho người bệnh nặng, Rich nói.
"Đó là một sự thay đổi mô hình mà công ty dược phẩm phải chấp nhận", Itescu nói.Quảng cáo Quảng cáo
Rich nói các công ty khác đang cố gắng làm việc giống như Mesoblast, và FDA đã rất chủ động trong việc làm việc với họ. Ông nói: "Họ đang ở trên một đường cong học tập giống như chúng tôi," ông nói. "Vấn đề không phải là đối đầu, đó là vấn đề không ai có trình độ chuyên môn để biết được những gì là an toàn và hiệu quả. Ông nói một công ty có trụ sở tại Cleveland có trụ sở tại Cleveland đang hợp tác với Cleveland Clinic và Case Western Reserve University để phát triển phương pháp điều trị tế bào gốc cho những người mắc chứng đa xơ cứng. Các công ty dược phẩm lớn sẽ có được các công ty thành công trong việc đưa các phương pháp điều trị tế bào gốc vào thị trường bởi vì nó sẽ rẻ hơn cho họ so với các công ty dược phẩm khác xây dựng cơ sở hạ tầng riêng của họ.
"Nó giống như việc đi tàu biển khổng lồ và nói với họ rằng chúng ta phải thay đổi hoàn toàn hướng của họ và đi theo một cách khác. Họ không có bản đồ để đi qua những tảng đá này, "ông nói," Những gì họ biết làm thế nào họ làm tốt. Họ đang miễn cưỡng để có được vào nó quá xa. "
